O médico Leonardo Oliveira Mendonça faz o acompanhamento de um paciente portador de uma doença tratada por terapia gênica – esta, por sua vez, resultou de estudos sobre a tolerância imunológica periférica, os quais renderam o Nobel de Medicina deste ano
O prêmio Nobel de Medicina 2025 reconheceu os cientistas (Mary E. Brunkow, Fred Ramsdell e Shimon Sakaguchi) que realizaram os estudos sobre a tolerância imunológica periférica. As descobertas identificaram as chamadas células T reguladoras, que atuam na proteção do sistema imune, impedindo que linfócitos ataquem órgãos e tecidos saudáveis. Um exemplo do sucesso do estudo é o tratamento da IPEX, uma doença de origem genética na qual o sistema imune ataca as células do próprio organismo, por meio de terapia gênica.
O médico Leonardo Oliveira Mendonça, coordenador do serviço de imunologia e alergia do Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da USP, comenta da relação das células T com a IPEX. “Anteriormente a teoria do horror autotóxico, que o corpo ataca ele mesmo, acreditava que o corpo só tinha a capacidade de se autodestruir em determinadas etapas da vida, no caso quando ainda temos timo, uma glândula que atinge seu auge na infância. Com o tempo foram descobertas as células T reguladoras, um subgrupo de células do sangue periférico, que na verdade eram as responsáveis por essa capacidade de autodestruição, e isso só foi confirmado graças à descoberta da doença IPEX. Essa doença é uma autoimunidade que acomete o intestino, uma lesão de pele que lembra alergia cutânea, chamada dermatite atópica, e isso está associado à mutação do gene Focus-T3, que é justamente o gene que forma aquelas células T.”
Tratamento utilizado
“ IPEX é uma doença que hoje não temos um tratamento específico. Então, os tratamentos são feitos com imunossupressores, que seriam usados para outra doença autoimune qualquer, mas ele acaba não respondendo bem. Outra opção é o transplante de medula óssea, que, apesar de ser curativo e benéfico, expõe a pessoa a complicações sérias.”
No tratamento do IPEX, que está ligado ao cromossomo X, ou seja, só atinge homens, Mendonça faz o acompanhamento de um garoto norte-americano. “Esse menino que eu acompanhei o tratamento dos 4 aos 15 anos não possuía um tratamento específico para ele e não conseguia realizar o transplante de medula, pois nenhuma era compatível com ele. Dessa forma, a professora italiana Rosa Baqueta desenvolveu uma terapia gênica para o Focus-T3, na qual ela utiliza um vírus para corrigir esse Focus-T3 defeituoso; depois, extraindo várias células do próprio paciente, ela corrige todas e infunde essas células corrigidas no próprio paciente, como um transplante autólogo.”
Depois do tratamento, o garoto teve diversas melhorias nas alergias alimentares, de pele, respiratórias (asma, rinite) e na artrite que tinha, inclusive seu cabelo, que não crescia na parte posterior da cabeça, começou a crescer. A única característica que não teve melhora foi o vitiligo, autoimunidade contra o próprio melanócito da pele.
O especialista afirma que o avanço rápido nesses estudos do Focus-T3 pode ser essencial para o desenvolvimento do tratamento de diversas doenças gênicas. “O tratamento teve um resultado muito bom, muito seguro, não teve nenhum efeito diverso, nenhuma complicação, então, eu vejo esse método com um futuro muito promissor. E, o melhor, não só para o IPEX mas para outras doenças, visto que o aprendizado que foi adquirido com esta servirá para inúmeras outras condições.”
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